CRISPR-CAS 9-це інструмент редагування генів, який дозволяє більш ефективно переписати генетичний код будь-якого організму та розв’язати генетичні захворювання.
CRISPR, відомий як генетичні ножиці, ідентифікував послідовність ДНК, яка називається розщепленням ферментів CAS 9. Потім він змінює або замінює послідовність різним фрагментом ДНК.
Щоб виявити це відкриття, співавтори Еммануель Шарпентьє та Дженніфер Дудна виграли Нобелівську премію з хімії в 2020 році.
«Через наш інтерес до лабораторії ми можемо знайти його в Бактеріальний стрептококМи зіткнулися з дуже акуратним механізмом, який дійсно може виявити віруси, заражені бактеріями у невеликих неповнолітніх, які дуже, дуже специфічні на рівні вірусного геному. Ми використовували цей природний механізм для розробки технології CRISPR-CAS9 »,-сказав Еммануель Шарпентьє в інтерв’ю CNBC The Edge.
У 2013 році Шарпентьє співзасновник CRISPR Therapeutics для досягнення своєї довічної мети-знайти лікування захворювання.
Через десять років компанія та її партнер Vertex Pharmaceuticals розробили Корові, лікування бета -таласемії та серпоподібних клітин.
“За допомогою Cosgevy ми візьмемо клітини кісткового мозку у пацієнта, редагуємо цього конкретного пацієнта, покладемо його назад у пацієнта та реконструює гематопоетичну систему пацієнта.
Cosgevy-це одноразове лікування, яке коштує 2,2 мільйона доларів на пацієнта і може бути впорядковано пацієнтам віком від 12 років. У 2023 році він став першою терапією редагування генів на основі CRISPR, затвердженою Федеральним адміністрацією лікарських засобів.
В даний час CRISPR Therapeutics має сім клінічних та десяти доклінічних програм з онкології, аутоімунних серцево-судинних захворювань та діабету, а також досліджує методи редагування наступного покоління.
Перегляньте відео вище, щоб отримати повне інтерв’ю з професором Шарпентьє з Берліна, Німеччина та проводячи заклади CRISPR Therapeutics в Бостоні, штат Массачусетс.
Leave a Reply